Most randomized trials of treatment for asthma study highly selected patients under idealized conditions.
We conducted two parallel, multicenter, pragmatic trials to evaluate the real-world effectiveness of a leukotriene-receptor antagonist (LTRA) as compared with either an inhaled glucocorticoid for first-line asthma-controller therapy or a long-acting beta(2)-agonist (LABA) as add-on therapy in patients already receiving inhaled glucocorticoid therapy. Eligible primary care patients 12 to 80 years of age had impaired asthma-related quality of life (Mini Asthma Quality of Life Questionnaire [MiniAQLQ] score ≤6) or inadequate asthma control (Asthma Control Questionnaire [ACQ] score ≥1). We randomly assigned patients to 2 years of open-label therapy, under the care of their usual physician, with LTRA (148 patients) or an inhaled glucocorticoid (158 patients) in the first-line controller therapy trial and LTRA (170 patients) or LABA (182 patients) added to an inhaled glucocorticoid in the add-on therapy trial.
Mean MiniAQLQ scores increased by 0.8 to 1.0 point over a period of 2 years in both trials. At 2 months, differences in the MiniAQLQ scores between the two treatment groups met our definition of equivalence (95% confidence interval [CI] for an adjusted mean difference, -0.3 to 0.3). At 2 years, mean MiniAQLQ scores approached equivalence, with an adjusted mean difference between treatment groups of -0.11 (95% CI, -0.35 to 0.13) in the first-line controller therapy trial and of -0.11 (95% CI, -0.32 to 0.11) in the add-on therapy trial. Exacerbation rates and ACQ scores did not differ significantly between the two groups.
Study results at 2 months suggest that LTRA was equivalent to an inhaled glucocorticoid as first-line controller therapy and to LABA as add-on therapy for diverse primary care patients. Equivalence was not proved at 2 years. The interpretation of results of pragmatic research may be limited by the crossover between treatment groups and lack of a placebo group. (Funded by the National Coordinating Centre for Health Technology Assessment U.K. and others; Controlled Clinical Trials number, ISRCTN99132811.).
Introducción. La mayoría de los ensayos sobre tratamiento del asma selecciona a los pacientes en condiciones ideales.
Método. Hemos llevado a cabo dos ensayos paralelos: el primero multicéntrico, para evaluar la eficacia real de un antagonista de los receptores de leucotrienos (ARLT) comparado, ya sea con un glucocorticoide inhalado para el control de primera línea del tratamiento del asma, como con un beta-2-agonista de acción prolongada (LABA), como complemento de la terapia en pacientes que ya reciben tratamiento con glucocorticoides inhalados. Se eligen pacientes de atención primaria de 12-80 años de edad con deterioro de la calidad de vida relacionada con el asma (Mini Asthma Quality of Life Questionnaire [MiniAQLQ] puntaje ≤ 6) o control inadecuado del asma (Cuestionario de Control del Asma [ACQ] puntuación ≥ 1).
Se asignó aleatoriamente a los pacientes a los 2 años de tratamiento abierto, bajo el cuidado de su médico habitual, con ARLT (148 pacientes) o un glucocorticoide inhalado (158 pacientes) en el ensayo de terapia de control de primera línea y ARLT (170 pacientes) o LABA (182 pacientes) que se añade a un glucocorticoide inhalado en el ensayo de terapia añadida.
Resultados. Las puntuaciones medias del MiniAQLQ aumentaron de 0,8 a 1,0 puntos en un periodo de 2 años, en ambos ensayos. A los 2 meses, las diferencias en las puntuaciones MiniAQLQ entre los dos grupos de tratamiento cumplieron con nuestra definición de equivalencia (intervalo de confianza del 95 % [IC] para una diferencia media ajustada a -0,3 a 0,3). A los 2 años, la media de las puntuaciones MiniAQLQ acercaron su equivalencia, con una diferencia media ajustada entre los grupos de tratamiento de -0,11 (IC del 95 %: -0,35 a 0,13) en el ensayo de terapia de control de primera línea y de -0,11 (IC del 95 %: -0,32 a 0,11) en el ensayo de terapia añadida. Los resultados de las tasas de exacerbación y ACQ no difirieron significativamente entre los dos grupos.
Conclusión. A los 2 meses del estudio se sugiere que los resultados con antagonista de los receptores de antileucotrienos fueron equivalentes a un glucocorticoide inhalado como tratamiento de control de primera línea y para LABA como terapia complementaria para diversos pacientes de Atención Primaria. La interpretación de los resultados de la investigación puede estar limitada por el cruce entre los grupos de tratamiento y la falta de un grupo placebo.
